Найдорожче в світі лікування, затверджене в США
Опубліковано 28.05.2019 о 14:53
Генна терапія Зольгенсма нещодавно була затверджена в США і перебуває на стадії розгляду в Європі для лікування рідкісної хвороби, яка вбиває дітей до досягнення ними 2 років. Терапевтична революція, вартість якої, тим не менше, може створити етичні проблеми.
Золгенсма вводиться у вигляді одноразової ін’єкції.
AWO/Наукова фототека/AFP
Майже 2 мільйони євро: це заявлена в США вартість найдорожчого препарату у світі - генної терапії Zolgensma, розробленої швейцарською фармацевтичною групою Novartis. У процесі отримання дозволу в Європі це лікування рідкісної хвороби з «революційною» ефективністю не останньою мірою представлятиме економічний виклик такого масштабу.
М’язова атрофія хребта (SMA) - захворювання, що спричиняє втрату рухових навичок
"Тридцять років тому ми виявили перші гени, пов'язані з рідкісними захворюваннями, сьогодні їх знаємо тисячі!", - пояснює професор Ізабель Десгерер, завідувач відділення дитячої неврології лікарні Неккер (Париж). Таким чином було виявлено близько 300 форм нервово-м'язових захворювань, які вражають більше половини дітей, тобто від 40 до 50 000 людей, постраждалих у Франції.
Серед цих захворювань особливо важкою є дитяча спинна м’язова атрофія (СМА). Через генетичний дефект, який перешкоджає виробленню білка, необхідного для виживання рухових нейронів, називається SMN. Без цього білка рухові нейрони гинуть. Діти з цим поступово втрачають використання м’язів. Поки дуже часто не помирають від дихальної недостатності у віці до 2 років у тих, хто страждає від її найсерйознішої форми, відомої як "тип 1".
Генна терапія Золгенсма - найдорожче лікування у світі
Останнє лікування цієї хвороби щойно було затверджене Управлінням з контролю за продуктами та ліками (FDA), органом, відповідальним за видачу ліків у США: генна терапія під назвою Zolgensma, про яку багато говорять. І з поважної причини таке лікування, яке проводиться в одній ін’єкції, коштує 2,125 мільйона доларів, або 1,896 мільйонів євро! Астрономічна ціна, яка робить це найдорожче лікування у світі. "Зольгенсма оцінюється приблизно в 250 000 доларів США (або близько 223 300 євро, примітка редактора) на рік життя", або "на 50% менше, ніж поточна вартість хронічного лікування ВМС, що оцінюється в 4,1 млн. Доларів США (або майже 3,7 млн. Доларів) євро, примітка редактора) ", аргументує компанія. Отже, ціна, яку слід зважувати з вартістю існуючого лікування. Нещодавня "Спінраза" (з лабораторії "Біоген"), яка вимагає повторних ін'єкцій протягом усього життя, коштує 360 000 євро на рік на одну дитину, уточнює пр. Десгерре.
«Революційний» спосіб лікування
Складений із модифікованих вірусів ("вірусних векторів") для "корекції" клітин пацієнта, Зольгенсма вводиться в одній ін'єкції, де Спінраза вимагає регулярних і часто болючих ін'єкцій. Але саме її результати вирізняють її. Для п. Десгерре, який не пов'язаний з Novartis, Зольгенсма є "революційним, без порівняння" з існуючими методами лікування. "За допомогою цієї генної терапії дослідження показують, що ми повністю змінюємо рухові навички: діти рухаються, випрямляються і навіть можуть ходити", - захоплюється професор Десгерре, "ми не бачили такого роду результатів зі Спінрасою", результати якої були більш скромними. Це вдосконалення рухових навичок не обов'язково означає, що дитина не буде страждати від недостатності в дихальній системі, м'язи якої "працюють по-різному", пояснює професор Десгерре. "Але у нас складається враження, що генна терапія також впливає на ці м'язи, тоді як ми знаємо, що це не так у випадку зі Спінразою". Невизначеності, які все ще можна пояснити "невеликим оглядом", який ми маємо щодо цих двох процедур, перші процедури Спінрази датуються 4 роками тому, а Зольгенсма - 2 роки тому.
Таке лікування можна застосовувати не всім пацієнтам з ГМС, проте професор Десгерр загартовує. "Щоб лікування було ефективним, для економії має бути більше рухових нейронів", - пояснює вона. З цієї причини Zolgensma буде в основному зарезервований для дітей віком до 2 років із найтяжчим типу SMA типу I, що також є офіційним зазначенням продукту в США. Якщо Європа ще не прийняла рішення щодо можливого дозволу Зольгенсми, професор Десгерр вже планує лікувати своїх перших пацієнтів найближчими тижнями тимчасовими дозволами на реєстрацію. Ці процедури дозволяють вимагати використання продукту без дозволу на продаж, мотивованого конкретною медичною потребою. "З дозволу FDA, французька влада буде важко відмовити нам", пояснює професор Десгер.
Відсутність перспективних та етичних питань
Але через відсутність перспективи щодо продукту, за словами керівника відомства, слід очікувати непередбачених ускладнень. Для цього буде необхідний "специфічний моніторинг" у експертних центрах, що охоплюють сектори медичної допомоги, створені у Франції у 2005 р. Щодо рідкісних захворювань, яких у інших європейських країнах немає. З іншого боку, якщо французька система дозволяє уникнути збору коштів, "який уже проводиться в інших країнах", щоб дозволити собі таке лікування, факт залишається фактом, що ці високі ціни "становитимуть проблему. Етики" для органів охорони здоров'я вже напад з боку вимог та страйків з боку системи охорони здоров'я в умовах кризи, коментує професор Десгерр. Тим більше, що ця генна терапія буде не останньою: "Через два роки надійде понад двадцять генних терапій", - повідомляє вона.