Нові варіанти терапії мастоцитозу; аптечний журнал

Свербіж, біль, сильне запалення: тривалий час важкі форми системних захворювань не могли адекватно лікуватися. Зараз дослідники повідомляють про прорив

До того, як Френк Дж. Був одним із перших хворих на мастоцитоз, який рік тому лікувався препаратом мідостаурин, у нього не все було добре. 56-річний берлінець страждав від масивних шкірних висипань з майже нестерпним сверблячкою. Був також сильний біль, а також проблеми зі шлунком та травленням, селезінка та печінка були аномально збільшені. Як він каже, у Франка вже була одна нога в могилі.

Ризик величезних запальних реакцій

Френк страждає особливо агресивною формою системного мастоцитозу з 2007 року. Тіло затоплюють так звані тучні клітини. Вони відіграють ключову роль у захисних механізмах імунної системи, наприклад, виділяючи речовини, що передають речовини, такі як гістаміни, лейкотрієни або триптаза.

У деяких пацієнтів у якийсь момент можуть виникнути величезні запальні реакції - спочатку на шкірі, а потім на всіх ділянках тіла. Результатом є симптоми, які відчував Френк, в кінцевому підсумку з пошкодженням органу.

Постраждалі без діагнозу потрапляють через тріщини

У Німеччині, за оцінками, 5000 людей страждають мастоцитозом. Але алерголог д-р. Френк Зібенгаар, доцент Берлінського шаріте, знає, що таких цифр не повідомляється: "За допомогою нових методів діагностики ми змогли визначити, що близько десяти відсотків пацієнтів з важкими та інколи смертельними алергічними реакціями мають мастоцитоз".

Постраждалі падають крізь щілини. Крім того, більш легкі форми мастоцитозу можна сплутати з іншими хронічними захворюваннями шкіри.

Причиною, як правило, є мутація

У 90 відсотках випадків причиною постійного утворення нових тучних клітин є набута генетична мутація, яка не може передаватися у спадок. Це спричиняє дефектну структуру рецептора тирозинкінази (КІТ) на тучних клітинах.

Зазвичай це активується лише чинниками стовбурових клітин, які в нормальних кількостях містяться у всіх частинах тіла. "Однак мутація означає, що рецептор постійно активний, і клітина постійно імітує зв'язування фактора стовбурових клітин", - говорить Зібенгаар. Це в свою чергу призводить до того, що організм виробляє більше тучних клітин.

терапії

Діюча речовина мідостаурин блокує рецептор

Саме тут надходить активний інгредієнт мідостаурин, який належить до групи інгібіторів тирозинкінази і вже давно відомий насамперед для лікування лейкозних захворювань. Він блокує рецептор і тим самим придушує фатальний безперервний вогонь. Кількість тучних клітин знову регулюється, і здатність тучних клітин активуватися також зменшується.

"Ми поки що не можемо вилікуватися препаратом, але ми можемо принаймні стабілізувати пацієнта таким чином, щоб було достатньо часу для трансплантації кісткового мозку", - резюмує Зібенгаар, який проводить дослідження з терапії захворювання в Берлінському алергологічному центрі "Charité".

У разі важких випадків

З серпня 2017 року препарат також схвалений при важких формах мастоцитозу. Вважається добре переносимим. Однак, оскільки він діє не тільки на тучні клітини, іноді виникають побічні ефекти. Наприклад, це може зробити вас більш сприйнятливими до інфекцій або створити навантаження на печінку та нирки. Для пацієнтів із легшими формами важливо зважити переваги та недоліки.

Зараз дослідники працюють над іншими активними інгредієнтами як для легкої, так і для важкої форми захворювання. "В даний час проводяться дослідження щодо кількох інгібіторів тирозинкінази, які повинні мати більш специфічний ефект", - повідомляє Зібенгаар. Іншим поняттям є антитіла, які зв'язуються, наприклад, з рецептором сиглет-8 на поверхні тучних клітин. Точний механізм дії сиглетних рецепторів досі незрозумілий, але активація рецептора дає клітині гальмівний сигнал. Потім він майже повністю блокується. На відміну від інгібіторів тирозинкінази, це антитіло також може знову зменшити кількість тучних клітин. Сучасні дослідження повинні показати, чи підтверджується це припущення.

Нове життя

"Протягом п'ятдесяти років ми намагалися вимкнути медіатори запалення, такі як гістамін або лейкотрієни", - говорить Зібенгаар. Хвиля змінилася лише за останні чотири роки. Якраз вчасно для Френка Дж. За його словами, майже одразу після першого прийому препарату його симптоми зменшились. Зараз він відновив здорову вагу. "Мені подарували нове життя".

Також читайте:

Свербіж: що за цим криється, що допомагає

Свербіж викликає бажання подряпати і потерти шкіру. Свербіж може бути нешкідливим або вказувати на те, що з шкірою або в організмі щось не так