Прем’єра Waylivra на FCS; АПТЕКА АДГОК
Гострий панкреатит викликає сильну нудоту, блювоту та біль у верхній частині живота, яка може поширюватися на спину та грудну клітку. "Можливо, до 80 відсотків хворих на ФКС розвивають гострий панкреатит в процесі захворювання, і більшість з них мають рецидивуючий панкреатит", - пояснює професор д-р. Джеральд Клозе, директор клініки внутрішніх хвороб та медичний директор центральної лікарні Links der Weser. Сучасні дані показують, що у 34 відсотків хворих на ФКС із гострим панкреатитом спостерігається стійка недостатність органів, що в свою чергу призводить до смерті у семи відсотків. Waylivra у поєднанні з дієтою призначений для зменшення ризику та пов'язаного з цим ризику розвитку такого панкреатиту. Наразі варіанти терапії, по суті, обмежувались виключно дієтою з низьким вмістом жиру, утриманням від алкоголю та кількома гіполіпідемічними препаратами, такими як фібрати. Однак пацієнти з ФКС рідко реагують на наркотики таким чином.
Waylivra доступний у вигляді попередньо заповненого шприца з 285 мг волансорсенсу для самошкірної ін’єкції підшкірно. Нанесення можна комфортно проводити вдома після тренування. Побічні реакції, що часто реєструються, включають реакції в місці ін’єкції та зменшення кількості тромбоцитів у крові, що може призвести до підвищеного ризику кровотечі. Тому під час лікування слід контролювати кількість тромбоцитів у пацієнта і відповідно коригувати дозу. Akcea прагне отримати схвалення Waylivra в Німеччині та Австрії, а також схвалення в США та Канаді.
Воланэсорсен був протестований у основному дослідженні “Підхід”: у рандомізованому, подвійному сліпому, багатоцентровому, плацебо-контрольованому дослідженні фази III вивчали прийом Waylivra як допоміжного лікування у поєднанні з дієтою та порівняно з плацебо. З 66 учасниками дослідження у дванадцяти країнах, це найбільше контрольоване дослідження в FCS на сьогодні. Воланесорсен значно знизив тригліцериди натще на 77 відсотків протягом трьох місяців, тоді як прийом плацебо збільшив їх на 18 відсотків. "Середнє досягнуте значення тригліцеридів менше 752 мг/дл було нижче порогового значення, наведеного в рекомендаціях Європейського товариства атеросклерозу щодо клінічно значущого ризику панкреатиту", - пояснила професор Елізабет Штейнхаген-Тіссен. Крім того, частота панкреатиту у пацієнтів з рецидивуючим панкреатитом в анамнезі була значно знижена протягом 52-тижневого періоду лікування.