Призначається кожні два місяці
"Схвалення Ultomiris змінить спосіб лікування пацієнтів з пароксизмальною нічною гемоглобінурією (PNH)", - сказав д-р Річард Паздур, директор Центру досконалості та якості в галузі онкології FDA, який також є директором Управління гематології та онкологічних продуктів. Центру оцінки та досліджень наркотиків FDA.
Призначається кожні два місяці
"До затвердження цього препарату, єдина терапія, затверджена для ГНП, вимагає лікування кожні два тижні, що може бути обтяжливим для пацієнтів та їх сімей. "Ультоміріс" використовує нову формулу, тому пацієнти потребують лікування лише кожні вісім тижнів, не порушуючи його ефективності ", - пояснив чиновник у заяві. матеріал випущений FDA.
Пароксизмальна нічна гемоглобінурія - це рідкісне, прогресуюче, виснажливе і смертельне захворювання, яке призводить до розриву або руйнування еритроцитів (гемоліз). Пацієнтам з PNH бракує певного білка, який зазвичай захищає еритроцити від руйнування імунною системою пацієнта.
PNH може спричинити широкий спектр виснажливих симптомів та ускладнень, включаючи тромбоз, який може виникати у всьому тілі, що призводить до пошкодження органів та передчасної смерті.
У пацієнтів з ПНГ спостерігаються раптові та повторювані епізоди, коли еритроцити передчасно руйнуються, що може бути спровоковано стресом на організм, таким як інфекції або фізичні навантаження. Під час цих епізодів можуть спостерігатися такі симптоми: сильна анемія, глибока втома, утруднене дихання, періодичні епізоди темної забарвлення сечі, захворювання нирок або періодичний біль. PNH може виникати в будь-якому віці, хоча найчастіше діагностується в зрілому віці, говорить FDA.
Як це було перевірено
Ультоміріс - це додатковий інгібітор тривалої дії, який запобігає гемолізу. Ефективність Ultomiris була продемонстрована в клінічному дослідженні 246 раніше нелікованих пацієнтів з PNH (наївне лікування), які були випадковим чином обрані для лікування Ultomiris або eculizumab, що є сучасним стандартом лікування PNH.
Результати дослідження показали, що Ультоміріс мав результати, подібні до екулізумабу (не поступається) - пацієнти не отримували переливання крові та мали подібну частоту гемолізу, виміряну нормалізацією рівня ЛДГ у крові пацієнтів (лактатдегідрогеназа або ЛДГ є необхідним ферментом у під час процесу перетворення цукру в енергію в клітинах організму).
Крім того, Ультоміріс вивчався у другому клінічному дослідженні, в якому взяли участь 195 пацієнтів з ПНГ, які були клінічно стабільними після лікування екулізумабом принаймні протягом останніх шести місяців. Ці пацієнти були рандомізовані для лікування Ультомірісом або для продовження прийому екулізумабу. Ультоміріс знову продемонстрував подібні ефекти до екулізумабу (не поступається) на основі кількох клінічних заходів, включаючи гемоліз та уникнення переливання крові.
Побічні ефекти та менінгококова вакцинація
Поширеними побічними ефектами, про які повідомляли пацієнти в клінічних випробуваннях, були головний біль та інфекція верхніх дихальних шляхів.
"Постачальникам медичних послуг рекомендується бути обережними при призначенні" Ультомірісу "пацієнтам з будь-якою іншою системною інфекцією", - зазначають представники FDA.
Інформація про рецепти для Ultomiris містить попередження на коробці для медичних працівників та їх пацієнтів про ризик небезпечних для життя менінгококових інфекцій та сепсису. "Постачальникам медичних послуг рекомендується дотримуватися останніх рекомендацій Консультативного комітету з практики імунізації (ACIP) щодо вакцинації проти менінгококів у пацієнтів з додатковими вадами. Пацієнтам слід імунізувати менінгококові вакцини принаймні за два тижні до першої дози Ультомірісу, якщо тільки ризик відстрочки лікування не перевищує ризику розвитку менінгококової інфекції ", - йдеться у позиції FDA.
Пацієнтам та медичним працівникам також повідомляється, що «вакцинація зменшує, але не усуває ризик менінгококової інфекції. Слід спостерігати за пацієнтами на наявність ранніх ознак менінгококової інфекції та негайно оцінювати їх при підозрі на інфекцію. Ultomiris доступний лише через обмежену програму в рамках Стратегії оцінки та пом'якшення ризиків (REMS). "Ультоміріс" слід забезпечити керівництвом для пацієнтів, яке описує важливу інформацію про застосування та ризики застосування препарату ".
FDA надала цьому препарату пріоритетний огляд, а Ultomiris - виробництва Alexion Pharmaceuticals - також називають препаратом-сиротою, який стимулює допомогу та стимулювання розробки препаратів для рідкісних захворювань.
Набагато простіше для пацієнтів та їх сімей
"Ми вітаємо схвалення FDA щодо Ultomiris. Це важлива новина для пацієнтів з ПНГ та їхніх сімей ", - сказав д-р Ніл Хорікоші, виконавчий директор Міжнародного фонду з апластичної анемії та мієлодиспластичного синдрому (ААМДС)." Введення Soliris (екулізумаб) одинадцять років тому змінило життя пацієнтів. Але боротьба з цією виснажливою хворобою все ще вимагає сили та жертовності з боку них та їх сімей. З "Ультиморісом" пацієнтам більше не потрібно планувати своє життя навколо інфузій кожні два тижні, а матимуть лише шість-сім процедур на рік ".
Європейський Союз (ЄС) та японські регулятори лікарських засобів прийняли та розглядають заявки на затвердження Ultomiris як препарату для лікування дорослих з PNH, оголошено Alexion Pharmaceuticals.