Про препарати з новими активними інгредієнтами згідно з 35a SGB V - PDF скачати безкоштовно
1 Оцінка переваг ліків з новими діючими інгредієнтами згідно з 35a SGB V Оцінка ліків щодо стану дітей-сиріт згідно з пунктом 1 статті 35а, речення 11 у поєднанні 5. Глава 12 № 1 Речення 2 Діюча речовина VerfO: Дата публікації: 1 червня 218, Федеральний об’єднаний комітет, Берлін 218
2 Сторінка 2 Зміст Перелік таблиць. 3 Список малюнків. 4 Список скорочень. 5 Довідкова інформація Вступ Оцінка користі Питання дослідження Список використаних джерел Характеристики дослідження Кінцеві точки та статистичні методи Кінцеві точки, що враховуються при оцінці переваг Ризик упередженості на рівні дослідження та результату Характеристика розглянутих кінцевих точок та оцінка релевантності пацієнта Статистичні методи Результати додаткової користі Характеристика досліджуваної популяції Смертність Забезпеченість Якість життя Безпека Аналіз підгрупи Аналіз методологічних коментарів та оцінка статусу затвердження документів та сукупність схвалення проекту та методології досліджень, що враховують ефективність, вимоги щодо якості життєдіяльності для гарантованого якості резюме додаткових посилань на оцінку. 69
4 Сторінка 4 Перелік рисунків Рисунок 1: Схематичний огляд досліджень, врахованих відповідно до тривалості дослідження, вікової групи та зареєстрованих кінцевих точок (власна ілюстрація) Рисунок 2: Потік пацієнтів у дослідженні HPN-1-11 [27]. 38
5 Page 5 Список абревіатур AL Аргініносукцинат Ліаза ALT Аланін Амінотрансфераза AM BenefitV Постанова про оцінку користі для наркотиків ANOVA Аналіз відхилення ARG Аргіназа 1 ASS Аргініносукцинат Синтетаза AST Аспартат Амінотрансфераза AUC область під кривою CPS Карбамоїлфасфата 1 CTB Моніторингова рада EMA Європейське агентство з лікарських засобів EPAR Європейський звіт про громадську оцінку Підрозділ опитування щодо рідкісних дитячих захворювань у Німеччині G-BA Спільний федеральний комітет GKV Статут медичного страхування HAC Гіперамонемічна криза IQWiG Інститут якості та ефективності в галузі охорони здоров'я ITT Намір лікувати немає інформації CI довірчий інтервал MedDRA Медичний словник з регуляторної діяльності MITT Модифіковане середнє значення з наміром лікувати N/n кількість NAGS N-ацетил-глутаматсинтетаза NaPBA фенілбутират натрію n.a. не розраховано PAGN фенілацетилглутамін PP за протоколом OTC орнітин транскарбамілаза PT бажаний термін/s pu фармацевтична компанія RCT рандомізоване контрольоване дослідження/s RR відносний ризик
6 Page 6 SAP SF-15 SF-36 SGB SD SUE UCD UE VerfO План статистичного аналізу ВООЗ-DD План статистичного аналізу 15 пунктів Короткий огляд стану здоров’я 36 пунктів Короткий огляд стану здоров'я Кодекс соціального забезпечення Стандартне відхилення Серйозні небажані події Порушення циклу сечовини (цикл сечовини) Порушення) несприятлива подія (и) Правила процедури Словника наркотиків Всесвітньої організації охорони здоров’я
9 Page 9 Метою довготривалої терапії є забезпечення нормального психічного та фізичного розвитку та уникнення гіперамоніємії. Терапевтичні заходи включають дієту з індивідуальним титруванням білка, прийом необхідних амінокислот, вітамінів та мінералів, прийом препаратів, що збільшують екскрецію азоту (наприклад, фенілбутират натрію), і трансплантацію печінки (показану у випадку проявів новонародженості) як єдиний лікувальний варіант лікування. є лікарським засобом для додаткової медикаментозної терапії у дорослих та педіатричних пацієнтів у віці 2 місяців із порушеннями циклу сечовини (UCD), які не піддаються лікуванню лише обмеженням дієтичного білка та/або заміною амінокислот. Це рідина для прийому всередину. Це проліки, метаболіт якого фенілацетат пов'язує азот через глутамін. Виробляється фенілацетилглутамін, який виводиться через нирки. був схвалений у США з 213 року для лікування порушень циклу сечовини. Механізм дії порівнянний із механізмом дії фенілбутирата натрію, який доступний на ринку.
14 Page 14 Рисунок 1: Схематичний огляд досліджень, врахованих відповідно до тривалості дослідження, вікової групи та зареєстрованих кінцевих точок (власна ілюстрація). Активний інгредієнт