Техніка генетичного редагування Crispr, вперше випробувана in vivo на людях, подібно до препарату
Методика генетичного редагування Crispr буде вперше випробувана in vivo на пацієнтах, які страждають на офтальмологічні та печінкові захворювання, подібні до наркотиків, і, у разі успіху, можуть бути використані для лікування інших серйозних генетичних захворювань, повідомляє Financial Times.
Виявлений у 2012 році, Crispr-Cas9, коротше, Crispr, дозволяє дослідникам вносити точні зміни до конкретних точок на ДНК і може зробити революцію в лікуванні генетичних захворювань, повідомляє Mediafax.
Минулого року відбулося перше клінічне випробування, в якому Crispr використовували для редагування клітин крові людини, які були вилучені з тіла пацієнта та повторно введені після модифікації в лабораторії.
Цього року дослідники хочуть використати процедуру генетичного редагування всередині живого людського тіла, тим самим відкривши шлях для модифікації кількох типів клітин.
Crispr був виявлений у бактерій як частина їх захисту від вірусів. Генетичний код Crispr може направляти Cas9 - фермент, який діє як молекулярні ножиці - до певних місць у геномі, дозволяючи дослідникам елімінувати ген, змінити його функцію або регулювати генетичну активність.
Більшість дослідників стурбовані етичними наслідками редагування генів, які можуть бути передані наступним поколінням.
Насправді китайський дослідник Хе Цзянкуй викликав суперечки, коли стверджував, що отримав перших генетично модифікованих немовлят за допомогою Crispr-Cas9. Але багато інших вчених схвильовані можливістю вилікувати хвороби за допомогою генетичного редагування.
Editas Medicine, бостонська компанія з біотехнологій, спробує відновити зір пацієнтів за допомогою технології Crispr-Cas9 in vivo, а не в лабораторії. Чарлі Олбрайт, науковий координатор з Editas, каже, що генетичне редагування є єдиним рішенням для досягнення "потенційно трансформаційних і тривалих" змін у пацієнтів із спадковими рідкісними захворюваннями очей.
Конкуруюча компанія Intellia Therapeutics має намір зробити те саме і хоче отримати схвалення США на початок клінічних випробувань у другій половині 2020 року. Компанія хоче використовувати Crispr для лікування амілоїдозу, рідкісного та потенційно смертельного захворювання печінки.
Crispr Therapeutics - компанія, яка вперше застосувала технологію у пацієнтів-людей, успішно лікуючи двох людей, які страждають на захворювання крові. Після цього успіху компанія отримала кошти на суму понад 270 мільйонів доларів для продовження випробувань.
Однак інвестори очікують побачити більше результатів випробувань трьох компаній, оскільки важко передбачити, як буде розвиватися ринок.
Компанії, які використовують технологію Crispr, також повинні подолати проблеми безпеки та інтелектуальної власності
Якщо мішень пропущена, то процедура може вплинути на весь геном, викликаючи мутації та рак. Але рівень точності зріс, і Editas вже отримав схвалення Адміністрації США з питань харчових продуктів і медикаментів для проведення перших тестів протягом наступних 30 днів.
Технологія Crispr також є предметом суперечки про патенти між Університетом Берклі, де дослідники вперше виявили її, та Інститутом Броуда, де вона вперше була використана на клітинах людини через рік. Суперечка може бути вирішена шляхом перехресного ліцензування.
Інвестори починають розрізняти стратегії компаній. Акції в Crispr зросли найбільше - до 113% минулого року, коли він отримав перші реальні результати. Акції в Editas зросли на 30%, а в Intellia - на 7%.
Тести, проведені на печінці компанією Intellia, є більш ризикованими, оскільки вірус, який несе технологію Crispr, після введення в організм рухається, поки не знайде свою мету.
З іншого боку, Editas вводить в око технологію, яка має свою окрему імунну систему.
Перший пацієнт, який брав участь у тестах Intellia, потенційно не матиме ніякої користі, оскільки фахівці почнуть з низьких доз для контролю за побічними ефектами.
Crispr застосовує інший підхід, коли лікарі виконують генетичну модифікацію поза організмом, в лабораторії, для добре відомих захворювань, таких як бета-таласемія та серповидноклітинна хвороба або серповидноклітинна анемія. У США приблизно 300 000 немовлят народжуються з цією спадковою формою важкої анемії, яка вражає органи.
У міру того, як ефекти стануть краще зрозумілими, фахівці компанії, які працюють з Vertex Pharmaceuticals, внесуть зміни у свій підхід. Клінічні тести будуть проводитись кожні півроку. В даний час заплановано три тести для лікування раку, включаючи спробу редагування імунних клітин для видалення пухлин. Також фахівці компанії планують створити штучну підшлункову залозу для хворих на цукровий діабет.
Технологія Crispr може в підсумку перетворити всю фармацевтичну промисловість
Таким чином, сектор може стати схожим на технологію (знаменита конкуренція Apple проти Samsung). Біотехнологічні фірми можуть взяти участь у інженерному конкурсі, щоб додати нові покоління функціональних можливостей до цієї процедури.
Традиційно фармацевтичні компанії інвестують у біологічну гіпотезу, щоб потім знайти молекулу, яка патентується і з якої отримувати прибуток.
У випадку Crispr немає обмежень, і біотехнологічні компанії можуть рости та рухатися швидше, ніж фармацевтичні компанії.