Перший вторинний щит EMA; гормон залози перед надходженням
Неділя, 26 лютого 2017 р
Лондон - гіпопаратиреоз є останнім ендокринним розладом, при якому не існує заміщення гормонів. Це скоро зміниться. Комітет Європейського агентства з лікарських засобів з лікарських засобів для використання (CHMP) рекомендував Європейській Комісії затвердити рекомбінантну версію паратиреоїдного гормону.
Паращитовидні залози виробляють гормон паращитовидної залози. Разом з кальцитоніном із щитовидної залози та вітаміном D зі шкіри або їжі він відповідає за баланс кальцію. Паратиреоїдний гормон мобілізує кальцій з кісток, зменшує виведення через нирки (при цьому виділяється більше фосфатів) і збільшує всмоктування з кишечника за рахунок синтезу вітаміну D.
Гіпопаратиреоз виникає, коли чотири паращитовидних залози (у більшості людей) не виробляють достатньої кількості паратиреоїдного гормону. Це іноді трапляється після операції на щитовидній залозі, коли випадково видаляються дрібні залози, розмір яких не перевищує лінзи. Вроджений гіпопаратиреоз зустрічається вкрай рідко.
Якщо бракує паратиреоїдного гормону, спостерігається зниження кальцію та збільшення фосфату. Гіпокальціємія призводить до функціональних розладів нервів і м’язів, які проявляються в парестезії або м’язових спазмах. Але це також може призвести до судом і аритмії серця. Якщо дефіцит кальцію надзвичайний, виникає тетанія. У довгостроковій перспективі неконтрольований гіпопаратиреоз збільшує ризик переломів кісток і відкладень кальцію, особливо в нирках, мозку та кришталику ока.
В даний час лікування включає пероральний кальцій у поєднанні з вітаміном D для збільшення всмоктування кальцію з кишечника.
Протягом декількох років розлад також можна лікувати «поза маркою» теріпаратидом, який схвалений для лікування остеопорозу. Терипаратид складається з перших 34 амінокислот паратиреоїдного гормону, тому є укороченою версією природного гормону, який складається з 84 амінокислот. Однак безпека та ефективність терипаратиду при дефіциті паратгормону ще не досліджені.
Дублінський виробник Shire Pharmaceuticals Ireland отримав повну рекомбінантну версію паратиреоїдного гормону (rhPTH), протестовану в дослідженні фази 3. 134 пацієнти з гіпопаратиреозом взяли участь у подвійному сліпому, рандомізованому дослідженні. Їх лікували протягом 24 тижнів або плацебо, або rhPTH у дозі 50 мкг один раз на день.
Первинною кінцевою точкою була частка пацієнтів, які змогли зменшити добову дозу кальцію та вітаміну D на 50 відсотків без падіння рівня кальцію в сироватці крові. Ціль було досягнуто в групі rhPTH у 54,8 відсотка пацієнтів проти 2,5 відсотків у групі плацебо. Таким чином, заміна гормону виявилася ефективною. Це також здається сумісним. Найпоширеніші побічні ефекти, такі як м'язові судоми, парестезії, головні болі та нудота, ймовірно, були наслідком занадто низької дози (або неадекватної супутньої терапії кальцієм і вітаміном D).
Оскільки гіпопаратиреоз зустрічається відносно рідко, препарат схвалений як препарат-сирота. Застосування слід обмежити пацієнтам, які не досягають належного рівня кальцію за стандартного лікування кальцієм та вітаміном D.
EMA зобов'язує виробника провести ще одне 26-тижневе клінічне дослідження. Там безпека та ефективність препарату будуть додатково досліджені. Темами є схема дозування, вплив лікування на симптоми, вплив на якість життя та зміни обміну кальцію та фосфатів.